Yeni bir ilaç üretmek, kapsamlı düzenlemelere tabi olan pahalı ve zaman alıcı bir süreçtir.
İlaç nedir?
- İlaçlar bir çeşit fizyolojik olan kimyasal veya biyolojik maddelerdir veya biyokimyasal vücudumuz üzerindeki etkisi.
- Bunlar tekli bileşikler veya farklı bileşiklerin bir karışımı olabilir.
- Etkileri faydalıdır, ancak bazı kişilerde zararlı yan etkilere neden olabilir.
- Tüm ilaçlar, aktivitelerini değiştirmek ve genellikle terapötik bir sonuç vermek amacıyla vücuttaki belirli ‘hedeflerle’ etkileşime girer etki. Örneğin, ağrı kesici.
- İlaç hedefleri genellikle proteindir ama bazı durumlarda DNA’nın küçük bölgeleri veya RNA.
- İlaçlar, hedeflerinin aktivitesini uyararak veya engelleyerek çalışır.
Bir ilaç nasıl geliştirilir?
- Yeni bir terapötik ilacın geliştirilmesi karmaşık, uzun ve pahalı bir süreçtir.
- Başlangıç konseptinden bir ilaç geliştirmek, insanlarda güvenliğini ve etkinliğini test etmek ve daha sonra hastane pazarına sokmak 10-15 yıl ve 500 milyon £ ‘dan fazla zaman alabilir.
- 2-4 yıllık klinik öncesi gelişim
- 3-6 yıllık klinik gelişim
- düzenleyici makamlarla görüşmek için ek süre.
Aşama 1: İlaç keşfi
- İlaç geliştirme sürecinin ilk aşaması ilaç keşfidir.
- Geçmişte bazı ilaçlar kazara keşfedildi, örneğin penisilin.
- Bugün, daha sistematik yaklaşımlar kullanılmaktadır, örneğin:
- yüksek verimli tarama: bilim insanlarının yeni bir ilaç-hedef kombinasyonunu tanımlamak için binlerce potansiyel hedefi binlerce farklı kimyasal bileşikle test etmelerini sağlar.
- rasyonel ilaç tasarımı: belirli bir hedef molekülün bilinen yapısına dayalı olarak bileşiklerin tasarlanmasını ve sentezlenmesini içerir.
- Yüksek verimli tarama yüzlerce potansiyel lead bileşenini tanımlayabilmesine rağmen, çoğu testin ilk aşamasında elenecektir. Bu yuvarlak sırasında bileşikler, ne kadar etkili olduklarını ve herhangi bir toksik etkiye sahip olup olmadıklarını öğrenmek için kültürlenmiş hücrelerde veya hayvanlarda test edilir.
- Akılcı ilaç tasarımı, yüksek verimli taramaya kıyasla daha az bileşik geliştirir. Bununla birlikte, bu bileşikler hedefe çok spesifiktir ve bu özgüllüğü elde etmek için bilgisayar tabanlı modelleme kullanır.
Aşama 2: Klinik öncesi gelişim
- Klinik öncesi test, ilacın kullanım amacı için en iyi nasıl geliştirileceğini belirlemek için kullanılır.
- İlaçların vücutta nasıl emildiğini ve dağıtıldığını ve vücuttan nasıl parçalandığını ve çıkarıldığını tespit etmeyi amaçlamaktadır.
- Uygun olduğu takdirde, ümit verici ilaçlar, kurşun optimizasyonu adı verilen bir işlemde özelliklerini ince yollarla geliştirme çabasında değiştirilebilir.
- Klinik öncesi testlerin sonuçları, ilacın amaçlanan klinik kullanımı için en iyi nasıl formüle edileceğini belirlemek için kullanılır, örneğin bir krem, bir hap, bir enjeksiyon veya bir sprey olarak en etkili olup olmayacağını.
- Klinik öncesi çalışmalar, yüzlerce bileşiği birkaç yararlı aday ilaca kadar eritmeyi amaçlamaktadır.
- Bu birkaç ilaç daha sonra uygun düzenleyici otoritelere sunulacak ve kabul edilirse bileşik klinik gelişime alınabilecektir.
Aşama 3: Klinik gelişim
- Bu, Aşama 0, I, II, III ve IV’e ayrılmıştır.
- Klinik araştırmalar olarak da bilinen klinik gelişme, ilacın güvenliği ve etkinliği hakkında daha fazla bilgi sağlamak için insan gönüllüleri üzerinde test edilmesini içerir.
- Klinik geliştirme evresinin sonunda, araştırma ve araştırmadaki yeni ilaçların çoğu güvenlik ve etkililik nedeniyle elenecektir.
- Yeni bir ilaç uygulaması olarak sadece bir veya iki bileşik sunulacaktır. İngiltere’de, bu bir piyasa yetkilendirme uygulaması olarak bilinir.
- Bir ilaç uygun düzenleyici kurumlar tarafından onaylandıktan sonra, ilaç şirketlerinin sadece ilacı pazarlama (münhasırlık) haklarına sahip oldukları ve diğer şirketlerin aynı ilacı pazarlayabilmelerinden önce kısa bir süresi vardır.
- Bu münhasırlık süresi, yeni ilacı geliştirmek ve piyasaya sürmek için gereken büyük yatırımı yeniden kazanmak için kullanılır.
- Tam onaydan sonra, ilaç şirketleri ilacın güvenliğini ve etkinliğini sağlamak için ilaçlarını test etmeye ve sağlık uzmanlarından gelen geri bildirimleri izlemeye devam etmelidir.
- Bir ilacı başlattıktan sonra, daha önce kaydedilmemiş yeni yan etkiler veya risk faktörleri tanımlanabilir. Bu, klinik gelişimin Faz IV’üdür ve ilacın hedef hastalarındaki etkinliğinin sürekli izlenmesinin bir parçasıdır.
Bir ilacın geliştirilmesinde yer alan farklı aşamaları gösteren bir örnek.
Fotoğraf kredisi: Genome Research Limited